To odkrycie w 2020 nagrodzono Noblem. Teraz powstała jego „mniejsza” wersja
Naukowcy z Japonii opracowali udoskonaloną odmianę znanej technologii edycji genów, CRISPR-Cas9, która jest nie tylko równie potężna co wcześniejsza wersja, ale także bardziej kompaktowa, co ułatwi jej dostarczanie do komórek. System CRISPR-Cas9, pozwalający na precyzyjne manipulowanie genami, zdobył ogromną popularność w nauce i został uhonorowany Nagrodą Nobla w 2020 roku.
- Naukowcy opracowali nową wersję systemu CRISPR-Cas9, która jest mniejsza od poprzedniej, ale tak samo skuteczna.
- Nowy enzym, AsCas12f, jest 10 razy bardziej aktywny niż typowy AsCas12f i porównywalny do Cas9.
- Nowy enzym jest też znacznie mniejszy niż Cas9, co ułatwia jego dostarczanie do komórek.
- Naukowcy przetestowali nowy enzym na żywych myszach i wykazali, że może być on wykorzystywany w terapiach różnych chorób genetycznych.
- Badacze chcą wykorzystać sztuczną inteligencję do dalszego udoskonalenia enzymu.
Nowa wersja opiera się na enzymie AsCas12f pochodzącym z bakterii Axidibacillus sulfuroxidans, który jest znacznie mniejszy niż enzym w tradycyjnym systemie CRISPR. Niemniej jednak, w swojej naturalnej formie, AsCas12f działał słabo. Naukowcy z Uniwersytetu w Tokio przeprowadzili biotechnologiczną modyfikację tego enzymu, zamieniając wybrane aminokwasy, aby zwiększyć jego aktywność.
Genetyczna zagadka
Zmodyfikowany AsCas12f ma ponad 10 razy większą aktywność w edytowaniu genomu niż jego naturalna forma, zachowując jednocześnie znacznie mniejszy rozmiar w porównaniu do tradycyjnego Cas9.
– Wyjaśnia profesor Osamu Nureki, autor publikacji w czasopiśmie „Cell”.
Badacze przetestowali nowy enzym na żywych myszach, a wyniki sugerują, że może być on używany w terapiach różnych chorób genetycznych, takich jak hemofilia. Obecnie naukowcy planują wykorzystanie sztucznej inteligencji do dalszego doskonalenia tego enzymu.
To odkrycie otwiera nowe perspektywy w dziedzinie edycji genów, umożliwiając bardziej precyzyjne i kompaktowe narzędzie do manipulowania genomem, co może znacząco wpłynąć na rozwój terapii genowej.
Podsumowanie:
Nowy system CRISPR-Cas9 ma potencjał do zrewolucjonizowania terapii genowych.
Dzięki mniejszemu rozmiarowi nowy enzym może być łatwiej dostarczany do komórek, co może zwiększyć jego skuteczność.
Dalsze badania nad nowym enzymem mogą doprowadzić do opracowania nowych terapii genowych dla wielu chorób.
Źródło: Niezalezna.pl, PAP, cell.com
