Jak poinformował w serwisie X Matecki, jego interpelacja ws. systemowej pomocy dzieciom chorym na dystrofię mięśniową Duchenne’a jest związana z apelem Piotra Hancke, znanego jako Łatwogang. Poseł zwrócił uwagę, że w ostatnich dniach cała Polska mogła obserwować niezwykłą akcję społeczną Hancke, który przejechał na rowerze trasę z Zakopanego do Gdańska, mobilizując setki tysięcy Polaków do pomocy dzieciom chorym na dystrofię mięśniową Duchenne’a.
"Leczenie nie powinno zależeć od zasięgów"
Piotr Hancke zwrócił się publicznie do Prezydenta RP oraz rządu z apelem o realną pomoc dzieciom chorym na DMD, podkreślając, że nie wszystkie rodziny są w stanie zebrać kwoty liczone w milionach złotych. Trzeba jednak jasno powiedzieć: leczenie polskich dzieci nie powinno zależeć od zasięgów w internecie, popularności zbiórki ani szczęścia do nagłośnienia sprawy przez znanego influencera. Państwo polskie ma obowiązek szukać rozwiązań systemowych, szczególnie wobec rodzin, które każdego dnia walczą o życie swoich dzieci i często pozostają same wobec dramatycznych kosztów terapii, diagnostyki, rehabilitacji oraz opieki specjalistycznej.
– napisał Matecki.
Pytania do Tuska
Podkreślił, że nie przesądzając o decyzjach medycznych i regulacyjnych dotyczących konkretnych terapii, które muszą być podejmowane z zachowaniem zasad bezpieczeństwa pacjentów, należy oczekiwać od rządu aktywności, przejrzystości i gotowości do rozmowy z rodzicami, ekspertami, organizacjami pacjenckimi oraz instytucjami państwa.
W związku z powyższym zwracam się z następującymi pytaniami:
Czy rząd zamierza odpowiedzieć na publiczny apel Piotra Hancke, znanego jako Łatwogang, dotyczący systemowej pomocy dzieciom chorym na dystrofię mięśniową Duchenne’a, a jeśli tak — w jakiej formie i w jakim terminie?
Czy Rada Ministrów planuje przygotowanie specjalnego programu wsparcia dla dzieci chorych na DMD, obejmującego diagnostykę, rehabilitację, opiekę specjalistyczną, wsparcie rodzin oraz dostęp do nowoczesnych terapii zgodnych z obowiązującymi standardami bezpieczeństwa?
Ile dzieci w Polsce choruje obecnie na dystrofię mięśniową Duchenne’a oraz jakie konkretne formy pomocy — finansowane ze środków publicznych — są dziś dostępne dla tych dzieci i ich rodzin?
Czy rząd prowadzi lub zamierza prowadzić rozmowy z ekspertami, organizacjami pacjenckimi, producentami terapii oraz instytucjami europejskimi w celu obniżenia kosztów leczenia i wypracowania rozwiązań, które nie będą zmuszały rodzin do prowadzenia wielomilionowych zbiórek publicznych?
Czy Pan Premier podejmie osobisty nadzór nad przygotowaniem międzyresortowych działań w tej sprawie, tak aby pomoc dzieciom chorym na DMD nie była wyłącznie przedmiotem medialnych deklaracji, lecz realnym zadaniem państwa polskiego?
– napisał poseł.
Roczny koszt działania dużego szpitala
M.in. o problemie z leczeniem DMD pisała niedawno "Gazeta Polska". Najdroższa obecnie terapia świata, czyli terapia genowa lekiem Elevidys na dystrofię mięśniową Duchenne’a (DMD), w związku, z którą bardzo często organizowane są w Polsce zbiórki, została warunkowo zarejestrowana w USA, ale w Europie już nie, ponieważ uznano, że koszty są niewspółmierne do potencjalnych korzyści, a badania naukowe dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności leku są niewystarczające.
Podejmowanie decyzji o refundacji jest trudne, bo w przypadku leku Elevidys roczne koszty dla polskich dzieci wynosiłyby nawet ponad miliard złotych, czyli tyle, ile kosztuje rocznie funkcjonowanie dużego specjalistycznego szpitala
– mówił w rozmowie z "GP" prof. Piotr Czauderna, chirurg dziecięcy i doradca prezydenta Karola Nawrockiego.
"Wyklucza znaczną część pacjentów"
Fundacja StopDuchenne wspiera dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne’a (DMD), czyli ciężką, postępującą chorobą prowadzącą do utraty sprawności i przedwczesnej śmierci. – Problemem nie jest już brak terapii, ale brak dostępu do nich w Polsce – mówił "GP" Dariusz Żebrowski, prezes fundacji.
Wyjaśnił, że w UE leki są oceniane przez Europejską Agencję Leków i zatwierdzane przez Komisję Europejską, jednak dopiero decyzja refundacyjna ministra zdrowia powoduje, że są realnie dostępne dla pacjentów. Substancja czynna vamorolone (nowej generacji steroid) została dopuszczona w UE, ale w Polsce jej refundacja rozważana jest tylko dla znacznie węższej grupy pacjentów, niż wynika ze wskazania rejestracyjnego. Zgodnie z rekomendacją Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji nr 30/2026 obejmowałaby ona jedynie dzieci w wieku 4–7 lat, chodzące i potrafiące wstać z podłogi z pozycji leżącej w czasie krótszym niż 10 sekund.
To wyklucza znaczną część pacjentów. W Polsce żyje prawie 1 tys. osób z DMD, z czego około 700 mogłoby skorzystać z terapii. Maksymalny, szacunkowy koszt leczenia tej grupy to blisko 152 mln zł rocznie, czyli 0,06 proc. budżetu ochrony zdrowia (247,8 mld zł w 2026 roku). Przy ograniczeniu zgodnym z rekomendacją AOTMiT leczeniem objęto by około 100 pacjentów, co kosztowałoby blisko 21,7 mln zł. Refundacja dla 700 chorych to niewielki koszt w skali systemu, a ogromna różnica dla pacjentów
– mówił prezes fundacji.
Vamorolone to tzw. steroid dysocjacyjny, który może ograniczać działania niepożądane typowe dla klasycznych steroidów (na przykład zaburzenia wzrostu, problemy metaboliczne czy kostne), co ma znaczenie w leczeniu długoterminowym.
Jak tłumaczyli w rozmowach z "GP" lekarze zabiegający o refundacje w zakresie niemniejszym niż określone przez EMA, decyzje o zawężaniu refundacji są spowodowane na ogół obawą o dopuszczenie szerokiego grona uprawnionych, co wiązałoby się z dużymi kosztami.
![Samorządy wydają coraz więcej na szpitale. Skala jest ogromna [RAPORT]](https://files.niezalezna.tech/images/upload/2026/05/27/n_9651ceb56a7dc14d6d087c1639ccf2b2c569f98ef0d3c9425e2c6acc66a62559_c.jpg?r=1,1)
