Program leczenia w tej chwili będzie obejmował wszystkich pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni, nikogo nie będzie wykluczał – powiedziała kierowniczka Kliniki Neurologii i Epileptologii prof. Katarzyna Pakulska-Jóźwiak.
Na wrześniowej liście leków refundowanych znajdzie się najdroższy lek na SMA – Zolgensma. Będzie on przeznaczony dla dzieci w wieku do 6 miesięcy – poinformował 22 sierpnia minister zdrowia Adam Niedzielski.
Prof. Pakulska-Jóźwiak poinformowała w czasie środowej konferencji prasowej, że po wprowadzeniu pierwszego programu lekowego obejmującego nusinersen, udało się w krótkim czasie objąć leczeniem prawie wszystkich, czekających często bardzo wiele lat, pacjentów z SMA w Polsce. Jak podkreśliła, w pierwszych miesiącach funkcjonowania programu do leczenia kwalifikowanych było prawie 200 tys. pacjentów na kwartał.
- Takie tempo włączania, mimo że program ruszył u nas później niż w niektórych krajach Europy Zachodniej, spowodowało, że znacznie wcześniej niż gdzie indziej byliśmy w stanie objąć leczeniem wszystkich czekających na lek chorych, którzy nie mieli przeciwskazań do podania tego leku. Niedawno – dosłownie w zeszłym tygodniu – jako zespół opiniowaliśmy tysięczny wniosek o leczenie w programie
– mówiła prof. Pakulska-Jóźwiak.
Poinformowała, że obecnie – czyli po 22 sierpnia, kiedy Ministerstwo Zdrowia poinformowało, że na wrześniowej liście leków refundowanych znajdzie się kolejny lek na SMA, czyli "Zolgensma" – włączane do leczenia są dzieci, u których choroba identyfikowana jest w badaniu przesiewowym noworodków.
- Ten program badań przesiewowych noworodków jest chyba najważniejszą częścią perspektywy leczenia SMA w Polsce z tego powodu, że pozwala nam na rozpoznanie choroby w większości wypadków – w ponad 90 proc. – u dzieci, które jeszcze nie mają żadnego objawu choroby (...). Włączenie leczenia na tym etapie daje ogromną szansę na uchronienie dziecka przed powikłaniami
– oceniła.
Zastrzegła, że terapia "Zolgensmą" ma rozpocząć się jak najszybciej po postawieniu diagnozy:
"Perspektywa 6 miesięcy jest przyjęta z tego powodu, że zdajemy sobie sprawę, iż mogą istnieć przejściowe przeciwskazania do podania terapii genowej – np. dziecko może mieć infekcję, a przy podaniu tej terapii musi być zupełnie zdrowe – które miną i które ten najwcześniejszy okres by nam być może uniemożliwiły do wykorzystania. Ale tak naprawdę u większości dzieci chcemy ten lek podać bardzo wcześnie – przed upływem pierwszego miesiąca życia"
Prof. Pakulska-Jóźwiak podkreśliła, że ruszający we wrześniu program, połączony z badaniami przesiewowymi, daje szansę na odmianę losu wszystkich pacjentów z SMA – począwszy od tych, którzy otrzymają lek w pierwszych miesiącach życia, aż po tych, którzy chorują od lat.
- Program w tej chwili będzie obejmował wszystkich pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni, nikogo nie będzie wykluczał. Dołączenie do tego programu leku doustnego (Evrysdi) umożliwi nam podanie leczenia pacjentom, którzy do tej pory mieli z tym bardzo duże trudności (...). Wiąże się to najczęściej z tym, że pacjenci w przebiegu SMA, wskutek osłabienia wszystkich mięśni, także mięśni tułowia, rozwijają bardzo często znaczne skrzywienia kręgosłupa, w wyniku czego podawanie leku do kanału kręgowego może być bardzo utrudnione. Podawanie leku doustnie tę trudność u znakomitej większości pacjentów poprawi
– oceniła.
Kierowniczka Kliniki Neurologii i Epileptologii przypomniała, że z opublikowanych niedawno badań wynika, że z 300 dzieci, które przez ponad rok otrzymywały jedyny dostępny do tej pory w Polsce lek, czyli "Spinrazę" (nusinersen), wszystkie pozytywnie odpowiedziały na leczenie.