Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich na lata 2021-2023 to dokument długo wyczekiwany i wielokrotnie zapowiadany. Prace nad nim zostały sfinalizowane.

Dzięki pierwszemu w historii planowi dla chorób rzadkich, zwiększyć ma się dostęp do diagnostyki i poprawić koordynacja leczenia, wprowadzony zostanie rejestr chorób rzadkich. W 2021 wydatki na realizację planu mają wynieść kilkadziesiąt mln zł.

W poniedziałek minister ma ogłosić również kwoty wydatków na innowacyjne leki w chorobach rzadkich z Funduszu Medycznego.

W niedzielę przypada Światowy Dzień Chorób Rzadkich (Rare Disease Day, RDD), który obchodzony jest co roku ostatniego dnia lutego (w lata przestępne wypada więc 29 lutego, a w pozostałe - 28 lutego).

Podczas Krajowego Forum na Rzecz Terapii Chorób Rzadkich Orphan wiceminister zdrowia Sławomir Gadomski poinformował w niedzielę, że plan zawiera 37 zadań do realizacji. Jednym z kluczowych zadań mają być inwestycje w nowoczesną aparaturę do badań molekularnych. Środki mają być przeznaczone na terapie lekowe, rejestr chorób, poszerzenie koszyka świadczeń gwarantowanych. Środki pochodzić mają z Narodowego Funduszu Zdrowia, ale również z Funduszu Medycznego.

Do chorób rzadkich zalicza się schorzenia, które występują u nie więcej niż pięciu osób na 10 tys., co w przypadku Polski odpowiada ok. 2 mln chorych. 70 proc. chorych stanowią dzieci.

Choroby rzadkie są przeważnie (w 80 proc.) uwarunkowane genetycznie, mają przewlekły i ciężki przebieg. Najczęściej ujawniają się w dzieciństwie, a około 30 proc. cierpiących na nie pacjentów umiera przed piątym rokiem życia. Choć występują bardzo rzadko (czasem są to jedynie pojedyncze przypadki danej choroby w kraju), opisano ich już ok. 8 tys.