Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD) to jedna z najcięższych chorób genetycznych wieku dziecięcego. Mięśnie stopniowo ulegają uszkodzeniu i zanikowi. Dzieci zaczynają częściej się przewracać, mają trudności z bieganiem, wchodzeniem po schodach i wstawaniem z podłogi. Choroba postępuje nieubłaganie i większość pacjentów traci zdolność samodzielnego chodzenia, a z czasem osłabieniu ulegają także mięśnie oddechowe i serce. Mimo rozwoju medycyny, DMD nadal pozostaje chorobą nieuleczalną i skracającą życie.
Niedawno Łatwogang przeprowadził akcję na rzecz dzieci chorych na dystrofię mięśniową Duchenne'a i zaapelował do rządzących o zmiany, które spowodują, że leczenie będzie dostępne w Polsce. Bardzo droga terapia genowa nie będzie jednak refundowana w Polsce, ponieważ Europejska Agencja Leków (EMA) w 2025 r. odmówiła dopuszczenia tej terapii do obrotu w Europie. Agencja nie zgodziła się, ponieważ nie wykazano wystarczających korzyści ze stosowania leku. Istnieją jednak inne możliwości.
Dłuższa sprawność i mniej skutków ubocznych
Obecnie ważą się losy refundacji leku Agamree, który nie jest terapią genową i nie usuwa przyczyny dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD). To nowoczesny lek steroidowy, którego zadaniem jest spowolnienie postępu choroby. Agamree został opracowany tak, by zachować korzystne działanie przeciwzapalne klasycznych steroidów i jednocześnie ograniczyć skutki uboczne.
Dostępne badania pokazują, że Agamree poprawia lub stabilizuje funkcje ruchowe dzieci z DMD. Dzięki niemu możliwe jest dłuższe zachowanie zdolności chodzenia i sprawności. Część badań wskazuje, że lek jest bezpieczniejszy od starszych steroidów pod względem wpływu na wzrost dziecka, zdrowie kości czy niektóre zaburzenia metaboliczne.
EMA rekomenduje szeroko
Europejska Agencja Leków dopuściła Agamree do leczenia wszystkich pacjentów z DMD od 4. roku życia, niezależnie od tego, czy dziecko chodzi samodzielnie, czy już utraciło zdolność chodzenia. Co więcej, EMA zmierza do dalszego rozszerzenia wskazania, czyli obniżenia granicy wieku z 4 do 2 lat.
Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji wydała rekomendację dotyczącą Agamree.
Jak wyjaśniła nam AOTMiT, w chwili wydania rekomendacji (24 lutego 2026 r.) produkt Agamree posiadał pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w populacji pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a (DMD) w wieku 4 lat i starszych.
Zgodnie z informacjami Europejskiej Agencji Leków, w dniu 23 kwietnia 2026 r. wydano pozytywną opinię zalecającą rozszerzenie wskazania na pacjentów od 2. roku życia. Zmiana ta nie obowiązywała jednak na dzień wydania rekomendacji i na moment jej przygotowywania nie była jeszcze formalnie zatwierdzona decyzją Komisji Europejskiej.
Jednocześnie należy podkreślić, że procedura rejestracyjna prowadzona przez EMA oraz krajowe postępowanie refundacyjne to dwa odrębne procesy. Rozszerzenie wskazania na poziomie europejskim nie oznacza automatycznej zmiany zakresu wniosku refundacyjnego w Polsce.
– czytamy w odpowiedzi AOTMiT.
W rekomendacji AOTMiT zawarto warunek: „Równocześnie Prezes Agencji rekomenduje objęcie refundacją produktu Agamree (…) pod warunkiem pogłębienia zaproponowanego RSS poprzez obniżenie zaproponowanej ceny zbytu netto do poziomu zapewniającego efektywność kosztową w wariancie analizy bez uwzględnienia wpływu na użyteczności opiekunów oraz wprowadzenia mechanizmu zabezpieczającego maksymalny poziom wydatków płatnika publicznego zgodnie z
wynikami minimalnego scenariusza analizy wpływu na budżet”.
Zgodnie z obowiązującymi przepisami, negocjacje cenowe z wnioskodawcą prowadzone są przez Komisję Ekonomiczną – organ działający przy Ministrze Zdrowia.
Uchwała negatywna i ostatnia prosta
M.in. o działania Komisji Ekonomicznej w tej sprawie zapytaliśmy MZ.
Poinformowano nas, że negocjacje cenowe odbyły się 3 marca 2026 r. i 16 marca 2026 r. 20 marca 2026 r. została podjęta przez Komisję uchwała negatywna. Wynegocjowanych warunków cenowych dla Agamree nie poznaliśmy, ponieważ - jak przekonuje MZ - "stanowią tajemnicę przedsiębiorstwa".
Aktualnie postępowanie objęcia refundacją systemową jest lek Agamree (vamorolonum) w programie lekowym LECZENIE CHORYCH Z DYSTROFIĄ MIĘŚNIOWĄ DUCHENNE’A (ICD-10: G71.0) dla pacjentów w wieku od 4 lat i powyżej znajduje się na ostatnim etapie – wydania decyzja Ministra Zdrowia o objęciu refundacją bądź odmowie finansowania terapii ze środków publicznych na podstawie kryteriów określonych w art. 12 ustawy o refundacji[1]. W przypadku podjęcia pozytywnej decyzji objęcia refundacją omawianego leku, jego refundacja możliwa będzie najwcześniej od 1 października 2026 r.
– przekazał nam resort.
