W Polsce nerwiaka niedojrzałego rocznie rozpoznaje się u około 80 dzieci. W postaciach zaawansowanych rokowanie jest złe, jednak zastosowanie nowych metod leczenia daje szansę na trwałe wyleczenie.
Neuroblastoma (NBL) to nowotwór, który rozwija się z komórek nerwowych. Najczęściej występuje u dzieci przed ukończeniem 5 roku życia. Guz może powstać w różnych częściach ciała, ale najczęściej znajduje się w klatce piersiowej, jamie brzusznej lub w okolicy krzyżowo-lędźwiowej.
Stanowi około 8–10% wszystkich nowotworów złośliwych u dzieci i młodzieży. W Polsce diagnozuje się ją u około 70-80 pacjentów, przy czym u około połowy z nich rokowanie będzie złe już w momencie rozpoznania.
Objawy neuroblastomy u dziecka są niespecyficzne i mogą przypominać objawy innych chorób.
W celu uzyskania remisji w grupie wysokiego ryzyka NBL stosuje się niemal wszystkie metody dostępne w onkologii dziecięcej – chemioterapię, chirurgię, tzw. megachemioterapię, czyli bardzo duże dawki cytostatyków, po których konieczne jest podanie przez pacjenta własnego, pobrano wcześniej komórki szpiku kostnego i wykonuje się radioterapię. Jednak to wszystko wciąż nie wystarczy, dlatego stosuje się zabiegi mające na celu zniszczenie trwałych, często niewykrywalnych komórek. W tym celu stosuje się immunoterapię, która w opinii ekspertów może być przełomową formą terapii tego rodzaju nowotworu.
Agencja Badań Medycznych, Uniwersytet Jagielloński wspólnie z Uniwersyteckim Szpitalem Dziecięcym w Krakowie prowadzi niekomercyjne badanie kliniczne, którego celem jest opracowanie nowej terapii dla pacjentów z nerwiakiem niedojrzałym w fazie wznowy lub początkowo opornym na leczenie.
W projekcie weźmie udział 20 pacjentów, którzy otrzymają 5-7 cykli przeciwciał anty-GD2 w połączeniu z chemioterapią. Połączenie tych dwóch metod leczenia powoduje, że komórki nerwiaka niedojrzałego są niszczone znacznie skuteczniej. – Ta metoda leczenia nie jest jeszcze standardem, ale zarówno nasze doświadczenia, jak i doniesienia z ośrodków zagranicznych wskazują, że może to być przełom w leczeniu tej choroby
Projekt „Immunoterapia dinutuksymabem beta skojarzona z chemioterapią w leczeniu chorych na nerwiaka niedojrzałego początkowo opornego na leczenie standardowe oraz z nawrotem lub progresją choroby” (ChIm-NB-PL) finansowany jest przez Agencję Badań Medycznych. Kwota dofinansowania wyniosła prawie 17 mln zł.
Zastosowanie nowych metod leczenia może pozwolić na trwałe wyleczenie chorych na NBL, u których leczenie nie powiodło się, a dla których dotychczas nie było skutecznej terapii. Zastosowanie immunoterapii ograniczy ponowne zastosowanie konwencjonalnej chemioterapii i zmniejszy ryzyko późnych skutków ubocznych. Przewlekle stosowana chemioterapia konwencjonalna znacząco zwiększa ryzyko wystąpienia różnych późnych powikłań, co znacząco wpływa na pogorszenie stanu zdrowia i jakości życia pacjentów.
Realizacja projektu może zatem znacząco przyczynić się do poprawy bezpieczeństwa pacjentów w badaniu i ich zdrowia, wpływając na dłuższe życie pacjentów, a nawet umożliwiając ich całkowity powrót do zdrowia. Jest to metoda innowacyjna, gdyż w większości krajów takie leczenie nie jest jeszcze dostępne dla pacjentów.