Jednorazowa dawka produkowanego w USA leku, który powstrzymuje postępy choroby, kosztuje ponad 300 tys. zł. Ministerstwo Zdrowia zdecydowało się na objęcie go pełną refundacją. Dostęp do skutecznego leczenia mają uzyskać wszyscy pacjenci w Polsce. Szacuje się, że to około 700 osób.
Jedną z placówek uczestniczących w finansowanym przez NFZ programie leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) jest właśnie Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki (ICZMP) z Łodzi.
Jak powiedział na spotkaniu z mediami rzecznik szpitala Adam Czerwiński "Matka Polka" (popularna nazwa Instytutu) jest placówką, do której trafiają mali pacjenci z najtrudniejszymi przypadkami z całej Polski, w którym prowadzone są najbardziej nowatorskie terapie.
Jednym z takich pacjentów jest pięcioletni Olek chorujący na rdzeniowy zanik mięśni. To ciężka, uwarunkowana genetycznie choroba prowadząca do degradacji mięśni i nerwów.
Nieleczona kończy się kalectwem, a nawet śmiercią.
Obecny na konferencji prasowej kierownik kliniki neurologii dr Łukasz Przysło zwrócił uwagę, że co roku w Polsce rodzi się z chorobą rdzeniowego zaniku mięśni około 50 dzieci. Przyznał, że sam lek, jak i program lekowy NFZ, jest dla lekarzy rewolucją w medycynie.
"Jeszcze kilka lat temu, jeśli ktoś mówił, że dziecko z rdzeniowym zanikiem mięśni typu pierwszego ma szanse na samodzielne funkcjonowanie, my jako neurolodzy bylibyśmy bardzo sceptyczni. Teraz już wiemy, że jeśli lek jest podany w fazie bezobjawowej, pacjent ma szanse na prawidłowy rozwój"
– powiedział.
Według niego stawia to w zupełnie innym świetle neurologię dziecięcą, która bardzo często "jawi się jako dziedzina, w której jest bardzo dużo bezradności i beznadziei".
Natomiast – jak przyznał – coraz to nowe cząsteczki wprowadzane do leczenia przeczą tej tezie. Przykładem tego jest ten właśnie program lekowy.
Aneta Zapart z łódzkiego oddziału NFZ podkreśliła, że finansowanie leczenia rdzeniowego zaniku mięśni rozpoczęto od marca tego roku. Wtedy też podpisano pierwsze umowy z placówkami. Jak mówiła Fundusz jest przygotowany, aby w pierwszym roku obowiązywania tych umów programem objąć około 40 pacjentów z województwa łódzkiego. Dodała, że jeśli będzie taka potrzeba, to zwiększone zostanie finansowanie programu.
Dyrektor Instytutu Centrum Zdrowia Matki Polki prof. Maciej Banach poinformował, że w realizowanym przez szpital programie lekowym zapadło już 13 pozytywnych decyzji, jeśli chodzi o możliwość leczenia, a pięciu pacjentów jest już leczonych refundowanym lekiem.
Podczas spotkania z dziennikarzami głos zabrała pani Justyna – mama Olka. Jak mówiła, Olek urodził się w 2014 r. jako zdrowe dziecko. Objawy zaczęły się w wieku trzech miesięcy. Chłopiec m.in. zaczął słabnąć, nie podnosił głowy, przestał się przekręcać. Później zdiagnozowano u niego rdzeniowy zanik mięśni.
"Wtedy świat się u nas załamał. Nikt nie był w stanie dać nam nadziei na jakiekolwiek leczenie" – mówiła.
To się zmieniło, gdy dziecko miało 2,5 roku i kiedy pojawiła się możliwość udziału w programie wczesnego dostępu do leku, w programie, w którym lek sponsoruje firma farmaceutyczna. Leczenie odbywało się we Francji, bo w Polsce nie było takiej możliwości.
"Nasze wyjazdy skończyły się, gdy wprowadzono w naszym kraju program lekowy leczenia tej choroby. Cieszymy się, że lek jest refundowany, bo nikogo nie byłoby na niego stać. Jedna dawka kosztuje ponad 300 tys. zł"
– powiedziała.
Jak wyjaśniła, w pierwszym roku leczenia podawanych jest pięć dawek, a w każdym następnym – trzy dawki. Do tej pory Olek dostał 10 dawek. Obecnie Olek sam oddycha, sam je, rusza rękoma i ma stabilną głowę. Pani Justyna podkreśliła, że lek trzeba brać całe życie. Zwróciła uwagę, że bardzo ważna przy tym jest też rehabilitacja.
