Przełom w leczeniu nerwiaka niedojrzałego. To jeden z najczęstszych nowotworów u dzieci i młodzieży

Diagnoza - neuroblastoma

Neuroblastoma (NBL) to nowotwór, który rozwija się z komórek nerwowych. Najczęściej występuje u dzieci przed ukończeniem 5 roku życia. Guz może powstać w różnych częściach ciała, ale najczęściej znajduje się w klatce piersiowej, jamie brzusznej lub w okolicy krzyżowo-lędźwiowej.

Stanowi około 8–10% wszystkich nowotworów złośliwych u dzieci i młodzieży. W Polsce diagnozuje się ją u około 70-80 pacjentów, przy czym u około połowy z nich rokowanie będzie złe już w momencie rozpoznania. 

Neuroblastoma - objawy

Objawy neuroblastomy u dziecka są niespecyficzne i mogą przypominać objawy innych chorób. 

Wśród objawów neuroblastomy najczęściej występują:

• zaburzenia apetytu, 
• rozdrażnienie, 
• ból, 
• kłopoty z przełykaniem 
• trudności z oddychaniem, 
• gorączka, 
• zmiany skórne,
• objawy neurologiczne.

Leczenie neuroblastomy

W celu uzyskania remisji w grupie wysokiego ryzyka NBL stosuje się niemal wszystkie metody dostępne w onkologii dziecięcej – chemioterapię, chirurgię, tzw. megachemioterapię, czyli bardzo duże dawki cytostatyków, po których konieczne jest podanie przez pacjenta własnego, pobrano wcześniej komórki szpiku kostnego i wykonuje się radioterapię. Jednak to wszystko wciąż nie wystarczy, dlatego stosuje się zabiegi mające na celu zniszczenie trwałych, często niewykrywalnych komórek. W tym celu stosuje się immunoterapię, która w opinii ekspertów może być przełomową formą terapii tego rodzaju nowotworu.

Agencja Badań Medycznych, Uniwersytet Jagielloński wspólnie z Uniwersyteckim Szpitalem Dziecięcym w Krakowie prowadzi niekomercyjne badanie kliniczne, którego celem jest opracowanie nowej terapii dla pacjentów z nerwiakiem niedojrzałym w fazie wznowy lub początkowo opornym na leczenie. 

Innowacyjna terapia

W projekcie weźmie udział 20 pacjentów, którzy otrzymają 5-7 cykli przeciwciał anty-GD2 w połączeniu z chemioterapią. Połączenie tych dwóch metod leczenia powoduje, że komórki nerwiaka niedojrzałego są niszczone znacznie skuteczniej. – Ta metoda leczenia nie jest jeszcze standardem, ale zarówno nasze doświadczenia, jak i doniesienia z ośrodków zagranicznych wskazują, że może to być przełom w leczeniu tej choroby

– Tłumaczy dr Aleksandra Wieczorek, asystent w Klinice Onkologii i Hematologii USD..

Projekt „Immunoterapia dinutuksymabem beta skojarzona z chemioterapią w leczeniu chorych na nerwiaka niedojrzałego początkowo opornego na leczenie standardowe oraz z nawrotem lub progresją choroby” (ChIm-NB-PL) finansowany jest przez Agencję Badań Medycznych. Kwota dofinansowania wyniosła prawie 17 mln zł.

Zastosowanie nowych metod leczenia może pozwolić na trwałe wyleczenie chorych na NBL, u których leczenie nie powiodło się, a dla których dotychczas nie było skutecznej terapii. Zastosowanie immunoterapii ograniczy ponowne zastosowanie konwencjonalnej chemioterapii i zmniejszy ryzyko późnych skutków ubocznych. Przewlekle stosowana chemioterapia konwencjonalna znacząco zwiększa ryzyko wystąpienia różnych późnych powikłań, co znacząco wpływa na pogorszenie stanu zdrowia i jakości życia pacjentów.

– wyjaśnia prof. dr hab. med. Walentyna Balwierz, główna badaczka projektu.

Realizacja projektu może zatem znacząco przyczynić się do poprawy bezpieczeństwa pacjentów w badaniu i ich zdrowia, wpływając na dłuższe życie pacjentów, a nawet umożliwiając ich całkowity powrót do zdrowia. Jest to metoda innowacyjna, gdyż w większości krajów takie leczenie nie jest jeszcze dostępne dla pacjentów.

Najważniejsze fakty o groźnym nowotworze dziecięcym:

• Neuroblastoma jest jednym z najczęstszych nowotworów złośliwych u dzieci.
• Neuroblastoma występuje u dzieci w każdym wieku, ale najwięcej zachorowań odnotowuje się wśród dzieci poniżej 5 roku życia.
• Guz może powstać w różnych częściach ciała, ale najczęściej występuje w klatce piersiowej, jamie brzusznej lub w okolicy krzyżowo-lędźwiowej.
• Objawy neuroblastomy są niespecyficzne i mogą przypominać objawy innych chorób.
• W leczeniu neuroblastomy stosuje się różne metody, w zależności od zaawansowania choroby.
• Nowe metody leczenia, takie jak immunoterapia, mogą być skuteczne w przypadku pacjentów, u których konwencjonalne metody leczenia nie przyniosły rezultatów.