Anemia sierpowata
Terapia genowa
Przełom w medycyni? Pierwsza taka terapia genowa zatwierdzona przez FDA
Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła innowacyjną terapię genową opartą na technologii edycji genów CRISPR. Nowa terapia, nazwana Casgevy, została opracowana przez firmy Vertex Pharmaceuticals i CRISPR Therapeutics, i jest przeznaczona do leczenia anemii sierpowatej. Zatwierdzenie tego leku przez FDA jest uznawane przez ekspertów za przełom w dziedzinie medycyny, szczególnie w kontekście rzadkich chorób.