Przełom w medycyni? Pierwsza taka terapia genowa zatwierdzona przez FDA
Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła innowacyjną terapię genową opartą na technologii edycji genów CRISPR. Nowa terapia, nazwana Casgevy, została opracowana przez firmy Vertex Pharmaceuticals i CRISPR Therapeutics, i jest przeznaczona do leczenia anemii sierpowatej. Zatwierdzenie tego leku przez FDA jest uznawane przez ekspertów za przełom w dziedzinie medycyny, szczególnie w kontekście rzadkich chorób.
- Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła pierwszą w USA terapię genową opartą na systemie CRISPR.
- Terapia nazwana Casgevy polega na pobraniu komórek macierzystych z krwi chorego, które są potem modyfikowane genetycznie za pomocą technologii CRISPR i z powrotem wstrzyknięte pacjentowi.
- Obok tej terapii, FDA zatwierdziła również inną terapię genową leczącą tę samą chorobę.
- Anemia sierpowata to stosunkowo rzadka, lecz dotkliwa choroba genetyczna, dotykająca w dysproporcjonalnym stopniu czarnoskóre osoby.
- Dotychczas jedynym sposobem leczenia był przeszczep szpiku kostnego od dawcy, co wiązało się z ryzykiem odrzucenia przeszczepu.
Casgevy działa poprzez pobranie komórek macierzystych z krwi chorego pacjenta, a następnie ich genetyczną modyfikację przy użyciu technologii CRISPR. Zmodyfikowane komórki są później wstrzykiwane z powrotem do organizmu pacjenta. Oprócz tej terapii, FDA również zatwierdziła inną terapię genową przeznaczoną do leczenia anemii sierpowatej.
Anemia sierpowata to rzadka, ale dotkliwa choroba genetyczna, szczególnie dotykająca osoby o ciemniejszym kolorze skóry. Pacjenci z tą chorobą często doświadczają napadów bólu i potrzebują regularnych transfuzji krwi. Do tej pory jedynym dostępnym sposobem leczenia było przeszczepienie szpiku kostnego od dawcy, co niosło ze sobą ryzyko odrzutu przeszczepu.
Nowa terapia – szansa na leczenie chorób rzadkich
Nowa terapia oparta na CRISPR jest jednorazowym zabiegiem, jednak wiąże się z koniecznością kilkutygodniowego pobytu w szpitalu. Kosztuje obecnie 2,2 miliona dolarów od pacjenta. To pierwsze zatwierdzenie przez FDA leku opartego na technologii CRISPR może otworzyć drzwi dla kolejnych terapii genowych.
CRISPR, odkryty w 2012 roku przez Jennifer Doudnę i Emmanuelle Charpentier, zdobywców Nagrody Nobla z chemii w 2020 roku, to nowatorska metoda edycji genów. Decyzja FDA otwiera perspektywy dla przyszłych terapii genetycznych, które mogą być skierowane bezpośrednio na poziom DNA, co zostało pozytywnie ocenione przez Jennifer Doudnę jako obiecujący kierunek w leczeniu chorób u ich korzeni.
Prezydent USA, Joe Biden, wyraził entuzjazm z powodu tego przełomu medycznego, określając terapię genową jako owoc państwowych inwestycji w innowacje. Biden podkreślił, że ten postęp medyczny stanowi nadzieję dla opracowania skutecznych terapii ratujących życie i może przynieść ulgę milionom Amerykanów, którzy borykają się z innymi rzadkimi chorobami.
Podsumowanie:
Nowa terapia - stosowana jednorazowo, lecz wymagająca kilkutygodniowego pobytu w szpitalu - kosztuje obecnie 2,2 mln dolarów od pacjenta.
CRISPR to nowa i rewolucyjna metoda edycji genów, odkryta w 2012 r. przez Jennifer Doudnę i Emmanuelle Charpentier. Decyzja FDA o dopuszczeniu do użytku leku opartego na tej metodzie może utorować drogę do kolejnych tego typu terapii.
Źródło: Niezalezna.pl, PAP, Wall Street Journal
