Przełomowa terapia komórkowa dla dzieci z cukrzycą typu 1
Przełomowa terapia z użyciem komórek układu odpornościowego minimalizuje ryzyko powikłań u dzieci z cukrzycą typu 1. Pozwala też zmniejszyć dawki insuliny, którymi są leczone. Nową metodę leczenia, określaną jako TREG. Nowa metodę leczenia opracowali naukowcy z Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego.
To nie jest metoda, która pozwala wyleczyć z cukrzycy typu 1 i nie jest przeznaczona dla każdego pacjenta z tą chorobą. Obecnie stosujemy ją u dzieci i nastolatków ze świeżo rozpoznaną cukrzycą typu 1 – mniej więcej w ciągu dwóch miesięcy od rozpoznania choroby. Ci pacjenci mają zachowane jeszcze ok. 20-30 proc. wysp trzustkowych, które produkują insulinę. Stosując naszą terapię walczymy o to, by nie doszło do ich zniszczenia
- zaznaczył prof. Piotr Trzonkowski, kierownik Katedry i Zakładu Immunologii Medycznej Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego.
Cukrzyca typu 1 jest chorobą autoimmunologiczną. Rozwija się dlatego, że układ odporności błędnie rozpoznaje trzustkę jako coś obcego i zaczyna ją niszczyć. Jedną z przyczyn tej agresji jest niedobór lub nieprawidłowe funkcjonowanie komórek odporności określanych jako limfocyty T regulatorowe (Tregs).
Obecnie nie istnieją leki, które hamują ten proces w cukrzycy typu 1, dlatego z czasem w chorobie tej dochodzi do całkowitego zniszczenia wysp trzustkowych. Insulina, którą muszą przyjmować pacjenci z cukrzycą typu 1, jedynie zastępuje insulinę, która byłaby naturalnie produkowana przez trzustkę.
Nasza metoda jest pierwszą terapią, która moduluje aktywność układu odporności i hamuje w ten sposób proces niszczenia zachowanych jeszcze wysp trzustkowych. Jest to niezwykle ważne dlatego, że nawet najlepsze współcześnie istniejące peny czy pompy insulinowe nie są w stanie tak dobrze wyrównywać poziomu cukru, jak insulina produkowana naturalnie przez trzustkę. Przypomniał, że zbyt wysoki poziom glukozy (hiperglikemia) doprowadza do poważnych powikłań cukrzycy, dotyczących m.in. układu sercowo-naczyniowego, nerek, oczu, układu nerwowego. Osoby chore na cukrzycę umierają właśnie z powodu powikłań choroby.
– powiedział prof. Trzonkowski.
Zachowanie nawet częściowej zdolności do wydzielania insuliny przez trzustkę powoduje, że poziom glukozy we krwi pacjenta jest lepiej wyrównany. Dzięki temu powikłania cukrzycy nie rozwiną się u chorego już po 10 latach, ale dopiero za 20-30, a nawet 40 lat. A ponieważ cukrzyca typu 1 jest chorobą dzieci i młodzieży, nasza terapia jest rodzajem inwestycji w ich zdrowie. Jest to ważne również dlatego, że liczba dzieci zapadających na cukrzycę typu 1 wyraźnie wzrasta w Polsce – co dekadę ulega mniej więcej podwojeniu.
– podkreślił specjalista.
Jak dodał prof. Trzonkowski, z badań prowadzonych przez jego zespół wynika, że jeszcze po pięciu latach od zastosowania terapii TREG zachowana cześć wysp trzustkowych u pacjentów nadal wydziela insulinę. Nie są to ilości takie, jak u zdrowej osoby, ale istotnie zmniejszają zarówno ryzyko powikłań, jak i zapotrzebowanie na dawki insuliny. Część pacjentów ma przedłużony tzw. honeymoon, czyli okres, w którym w ogóle nie potrzebują insuliny.
Metoda TREG polega na pobraniu komórek regulatorowych od osoby chorej, namnożeniu ich w laboratorium w warunkach zbliżonych do naturalnych, a po dwóch tygodniach wstrzyknięciu ich pacjentowi w znacznie większej liczbie. Tak przygotowane komórki są określane jako lek komórkowy. Komisja bioetyczna dopuściła podawanie limfocytów T regulatorowych dwukrotnie w odstępie trzech miesięcy.
Pierwsza faza badania klinicznego nad metodą TREG miała na celu sprawdzenie jej bezpieczeństwa. Obserwacje wykazały, że jedynymi powikłaniami są błahe infekcje, zaznaczył prof. Trzonkowski. Ma to związek z tym, że terapia TREG hamuje aktywność komórek odporności.
Jak szacuje prof. Trzonkowski, spośród około 2 tys. pacjentów, u których co roku diagnozuje się cukrzycę typu 1 w Polsce, kilkuset kwalifikowałoby się do podania leku komórkowego TREG. Warunkiem jest wiek do 18. roku życia, posiadanie przez chorego przeciwciał charakterystycznych dla cukrzycy typu 1 oraz co najmniej 20–30 proc. pozostałych wysp trzustkowych. Do terapii nie są kwalifikowani pacjenci ważący poniżej 30 kg, ponieważ od tak małych dzieci nie można pobrać wystarczającej ilości krwi do izolacji komórek regulatorowych.
Obecnie metoda TREG przechodzi do trzeciej fazy badań klinicznych, na którą środki naukowcy otrzymali z unijnego programu Horyzont 2020. Terapia zaczyna też być dostępna komercyjnie w drodze tzw. wyjątku szpitalnego dla pacjentów Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego w Gdańsku. Wyjątek szpitalny oznacza, że jest oferowana jeszcze przed rejestracją centralną, na podstawie statusu ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products) przyznanego przez Europejską Agencję Leków (EMA) na terenie szpitala, w którym produkowany jest lek, pod opieką i na odpowiedzialność konkretnego lekarza.
Źródło: pap, niezalezna.pl
