„Nożyce molekularne”. Co dokładnie odkryły laureatki Nobla z chemii?
Metoda precyzyjnej edycji genomu, którą opracowały tegoroczne noblistki z chemii - Emmanuelle Charpentier i Jennifer A. Doudna – zdaniem ekspertów pozwala m.in. tworzyć nowe modyfikacje genetyczne roślin uprawnych oraz nowe metody leczenia raka i chorób wrodzonych. Emmanuelle Charpentier i Jennifer A. Doudna zostały laureatkami Nagrody Nobla 2020 w dziedzinie chemii za opracowanie niezwykle precyzyjnej metody edycji genomu - CRISPR/Cas9, określanej też jako „nożyce molekularne”.
Metoda ta daje szansę na zrewolucjonizowanie terapii genowych oraz tworzenie nowych genetycznie zmodyfikowanych odmian roślin uprawnych. Pozawala bowiem wprowadzać bardzo specyficzne modyfikacje w określone sekwencje DNA.
Obecnie trwają badania nad zastosowaniem jej m.in. w leczeniu chorób wrodzonych uwarunkowanych genetycznie, a także nowotworów złośliwych.
Warto podkreślić, że z reguły w przypadku Nagród Nobla, pomiędzy opublikowaniem znaczącego odkrycia a nagrodzeniem Noblem jego autorów często upływa kilkadziesiąt lat. Tym razem tylko kilka: swoją metodę „nożyc molekularnych” Emmanuelle Charpentier i Jennifer A. Doudna opracowały w 2012 r. Zaledwie osiem lat później zostały za to nagrodzone. Spekulacje dotyczące ich szans na tę nagrodę pojawiły się jednak już w 2016 r.
Dzięki opracowanym przez tegoroczne noblistki „genetycznym nożyczkom” CRISPR/Cas9 naukowcy mogą wprowadzać bardzo specyficzne modyfikacje w określone sekwencje DNA i z niezwykłą precyzją zmieniać DNA zwierząt, roślin i mikroorganizmów. Ich metoda nie tylko zrewolucjonizowała nauki przyrodnicze. Pozwoliła też opracować nowe terapie przeciwnowotworowe, a być może pozwoli leczyć choroby uwarunkowane genetycznie.
Aby poznać wewnętrzne mechanizmy życia, naukowcy potrzebują narzędzi, dzięki którym mogliby działać na poszczególne geny w żywych komórkach. Dawniej było to zadanie niezwykle trudne, a często niemożliwe. Jak podkreślają naukowcy, teraz - dzięki CRISPR/Cas9 można zmienić kod genetyczny w kilka tygodni.
To narzędzie genetyczne ma ogromną moc, która wpływa na nas wszystkich. Nie tylko zrewolucjonizowało nauki podstawowe, ale także zaowocowało innowacyjnymi uprawami i doprowadzi do przełomowych nowych metod leczenia.
- powiedział Claes Gustafsson, przewodniczący Komitetu Noblowskiego.
Do odkrycia „genetycznych nożyczek” doszło nieoczekiwanie, jednak jego autorka Emmanuelle Charpentier była dobrze przygotowana. Jej badania dotyczyły chorobotwórczej bakterii Streptococcus pyogenes, nazywanej paciorkowcem ropnym, która powoduje między innymi anginę. Bakteria ta okazała się być wyposażona w mechanizm, stanowiący element pradawnego „układu odpornościowego bakterii”. Chodzi o CRISPR/Cas, który rozbraja wirusy, rozszczepiając ich DNA.
Wyniki swoich badań Charpentier opublikowała w roku 2011. W tym samym roku rozpoczęła współpracę z Jennifer Doudną, doświadczoną biochemiczką z University of California w Berkeley. Wspólnie udało im się odtworzyć „genetyczne nożyczki” w warunkach laboratoryjnych, a później udoskonalić je, by były łatwiejsze w użyciu.
Z czasem Charpentier i Doudna przeprogramowały „genetyczne nożyce”. W swojej naturalnej postaci rozpoznają one DNA wirusów, ale okazało się, że można je kontrolować, aby przeciąć dowolną cząsteczkę DNA w określonym miejscu. Tam, gdzie DNA zostało przecięte - można dokonać zmian w kodzie genetycznym.
Od momentu odkrycia metoda CRISPR/Cas9 szybko stała się powszechne. Opublikowano na jej temat tysiące artykułów; zgłoszono też tysiące patentów na różne jej zastosowania. Od roku 2018 ukazuje się pismo naukowe poświęcone wyłącznie tej metodzie. Dzięki niej dokonano wielu ważnych odkryć w badaniach podstawowych, a badaczom roślin udało się opracować uprawy odporne na pleśń, szkodniki i suszę. Obecnie trwają badania nad zastosowaniem jej m.in. w leczeniu chorób wrodzonych uwarunkowanych genetycznie, a także nowotworów złośliwych. Eksperci przewidują, że w przyszłości prawdopodobnie uda się także leczyć choroby dziedziczne.
Źródło: niezalezna.pl, PAP
