Ten lek opóźnia rozwój glejaka. Szansa na pokonanie jednego z najgroźniejszych nowotworów

Glejak stopnia 2 z mutacjami IDH1 i IDH2 często dotyka młodszych osób, często w wieku 30 lat. Obecnie stosowane standardowe leczenie, które obejmuje radioterapię i chemioterapię, może powodować deficyty neurologiczne, utrudniające naukę, pamiętanie nowych informacji, koncentrację i podejmowanie codziennych decyzji. Szczególnie dla osób mających młode rodziny lub znajdujących się na początku kariery zawodowej, te problemy mogą być szczególnie trudne.

Worasidenib jest podwójnym inhibitorem zmutowanych enzymów IDH1/2, co oznacza, że zapobiega tworzeniu się i gromadzeniu się onkometabolitu 2-hydroksyglutaranu (2-HG), który występuje w obecności zmienionych genetycznie wersji enzymów IDH1 i IDH2. Uważa się, że 2-HG odpowiada za powstawanie i utrzymywanie się glejaków z mutacją IDH. Terapie celowane są projektowane tak, aby skierować się do konkretnych zmutowanych cząsteczek biorących udział w wzroście i rozprzestrzenianiu się komórek nowotworowych, jednocześnie nie szkodząc zdrowym komórkom.

Badanie obejmowało 331 osób w wieku 12 lat i starszych z nawracającym glejakiem stopnia 2. z mutacjami IDH1 i IDH2, które przeszły operację guza mózgu. Pacjenci zostali losowo podzieleni na grupę otrzymującą worasidenib oraz grupę otrzymującą placebo. Pacjenci przyjmujący worasidenib mieli średnio 27,7 miesiąca bez postępu choroby, w porównaniu do 11,1 miesiąca u pacjentów otrzymujących placebo. Choroba postępowała u zaledwie 28% osób przyjmujących worasidenib, w porównaniu do 54% osób przyjmujących placebo.

Worasidenib okazał się być dobrze tolerowany przez pacjentów, a działania niepożądane były ograniczone. Badanie to stanowi ważny krok w opracowaniu terapii celowanej dla guzów mózgu, które mają szczególne trudności z przekraczaniem bariery krew-mózg. Worasidenib jest zdolny do przenikania do mózgu, co stanowi pozytywną cechę tego leku.

Ważne jest jednak zauważyć, że worasidenib nie został jeszcze dopuszczony do stosowania klinicznego przez FDA. Badania te były sponsorowane przez firmę Servier Pharmaceuticals, producenta worasidenibu.