Jaskra to główna przyczyna nieodwracalnej ślepoty spowodowanej uszkodzeniem nerwu wzrokowego i obumieraniem komórek zwojowych siatkówki (RGC). Obecnie jedyną opartą na dowodach terapią w takich wypadkach jest obniżenie ciśnienia wewnątrzgałkowego. Metoda ta jest jednak nieskuteczna u znacznego odsetka pacjentów z jaskrą, zwłaszcza w przypadku jaskry z normalnym ciśnieniem wewnątrzgałkowym. Dlatego właśnie prowadzone są badania nad innymi rodzajami terapii, które powstrzymywałyby dalszą degenerację RGC, na przykład poprzez aktywację sygnalizacji czynnika neurotroficznego, czyli białka pobudzającego wzrost nerwów.
Terapia genowa z wykorzystaniem receptora neurotrofiny pobudza procesy, które chronią i regenerują nerwy wzrokowe w mysich modelach jaskry - informuje pismo „Molecular Therapy”.
Białko o nazwie neurotroficzny czynnik pochodzenia mózgowego (BDNF) stymuluje ochronę RGC poprzez swój receptor TrkB. Jednak szybko przestaje on działać, co ogranicza skuteczność tej metody leczenia.
Grupa japońskich badaczy z Tokio opracowała sposób na długotrwałą aktywację receptora TrkB poprzez jego odpowiednią modyfikację i przekształcenie w F-iTrkB. Ze względu na mały rozmiar F-iTrkB można "opakować" w wirus związany z adenowirusami (AAV)i wstrzyknąć wprost do gałki ocznej.
Dogałkowe wstrzyknięcie AAV-F-iTrkB znacznie zwiększyło przeżywalność komórek RGC w mysich modelach jaskry zarówno z wysokim, jak i normalnym ciśnieniem wewnątrzgałkowym. AAV-F-iTrkB chronił również RGC i doprowadzał do silnej regeneracji nerwu wzrokowego w modelu uszkodzenia nerwu wzrokowego. Gdy u myszy uszkodzony został szlak wzrokowy w mózgu, dogałkowe wstrzyknięcie AAV-F-iTrkB wywołało regenerację aksonów w miejscu uszkodzenia i przywróciło połączenia z ośrodkami mózgowymi, częściowo przywracając zachowania związane ze wzrokiem.
Zdaniem autorów dalsze badania i doskonalenie metody mogą uczynić ją skutecznym narzędziem terapii genowej w leczeniu uszkodzeń aksonów i niektórych chorób neurodegeneracyjnych, w tym jaskry.