To wspaniała wiadomość dla pacjentów z ostrą białaczką szpikową. Wcześniej chorzy ci nie mieli w zasadzie dostępu do żadnego nowoczesnego leczenia poza midostauryną, którą de facto dostawało tylko 30 proc. pacjentów.
- tłumaczy Katarzyna Lisowska ze Stowarzyszenia Hematoonkologiczni.
Ostra białaczka szpikowa stanowiła od lat niezaspokojoną potrzebę medyczną.
Każdy z czterech leków, które znalazły się na nowej liście refundacyjnej obowiązującej od 1 września 2022 r., wpływa korzystnie na rokowania, w tym na przeżycie, poszczególnych podgrup pacjentów z ostrą białaczką szpikową. Zostało to potwierdzone w badaniach klinicznych.
- tłumaczy prof. Sebastian Giebel, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii, Narodowego Instytutu Onkologii w Gliwicach
Diagnoza – ostra białaczka szpikowa
Ostra białaczka szpikowa (AML) jest jedną z najbardziej agresywnych białaczek, a opóźnienie we wdrożeniu optymalnego leczenia może znacznie zwiększyć ryzyko zgonu pacjenta. Ze względu na stan zdrowia aż 50 proc. pacjentów z AML nie kwalifikuje się do intensywnego leczenia z intencją przeszczepienia komórek krwiotwórczych szpiku.
Pacjentów z ostrą białaczką szpikową można podzielić na grupy ryzyka ze względu na cechy cytogenetyczne komórek białaczkowych. Wyróżniamy tu grupy standardowego, pośredniego i złego rokowania. Można też podzielić ich ze względu na to, czy kwalifikują się do intensywnej chemioterapii, czy też nie.
- tłumaczył prof. Giebel.
Do chorych, którzy kwalifikują się do chemioterapii zalicza się umownie pacjentów młodszych, do około 60. – 65. roku życia. Do drugiej grupy należą pacjenci starsi, obciążeni istotnymi schorzeniami współistniejącymi.
Leki, które znalazły się na liście refundacyjnej dają szansę na uzyskanie lepszych wyników u poszczególnych grup chorych, w zależności od ryzyka cytogenetycznego i od tego czy można stosować intensywną chemioterapię, czy też nie.
- wyjaśnia hematolog.
Leczenie ostrej białaczki szpikowej
Pierwszym lekiem, który wchodzi na nową listę jest gemtuzumab ozogamycyny. Jak wyjaśnił prof. Giebel, jest to forma immunochemioterapii – lek składa się z cząsteczki przeciwciała, czyli białka, które rozpoznaje w sposób wybiórczy antygen CD33 na powierzchni komórki białaczkowej oraz z przyłączonej do niego toksyny. Przeciwciało jest rodzajem nośnika, który doprowadza lek cytotoksyczny w sposób celowany do komórki białaczkowej.
Ten lek jest dedykowany dla chorych z grupy korzystnego i pośredniego ryzyka cytogenetycznego. Wykazano, że wpływa on korzystnie na szanse ich wyleczenie, czyli na przeżycie.
- podkreślił prof. Giebel.
Drugą terapią, która jest refundowana od 1 września 2022 r. jest lek o nazwie wenetoklaks w skojarzeniu z azacytydyną. Wenetoklaks należy to leków tzw. celowanych. Łączy się w komórce zmienionej nowotworowo z białkiem Bcl-2, dzięki czemu możliwe jest uruchomienie procesów programowanej śmierci komórki (apoptozy).
Ten lek w skojarzeniu z azacytydyną jest dedykowany pacjentom, którzy nie mogą otrzymywać intensywnej chemioterapii ze względu na wiek, bądź ze względu na choroby współistniejące. Jest to grupa chorych o złym rokowaniu, a ta terapia znacznie zwiększa ich szanse przeżycia.
- wyjaśnił hematolog.
Kolejną bardzo źle rokującą grupą są pacjenci z wtórną białaczką szpikową. Są to chorzy, którzy wcześniej mieli inny nowotwór i w związku z tym otrzymywali chemioterapię bądź radioterapię, a jako powikłanie tego leczenia rozwinęła się u nich białaczka.
To jest grupa bardzo źle rokująca. Są to chorzy, u których trzeba stosować intensywną chemioterapię, w przeciwnym wypadku właściwie nie mają szans na wyleczenie. Tym chorym dedykowany jest lek CPX-351.
- wyjaśnił prof. Giebel.
Są to dwie wcześniej znane substancje stosowane w chemioterapii nowotworów – daunorubicyna i cytarabina, zamknięte w optymalnych proporcjach w tłuszczowych mikrokapsułkach (liposomach).
Dzięki temu leki te w sposób bardziej wybiórczy atakują komórki białaczkowe, a czas ich działania jest dłuższy niż, gdybyśmy je stosowali tradycyjnie, tj. osobno w podaniu dożylnym.
- wyjaśnił specjalista.
Dodał, że po leczeniu z użyciem CPX-351 pacjentowi z reguły przeszczepia się komórki krwiotwórcze szpiku. Ta terapia znacznie zwiększa szanse na wyleczenie chorego.
Natomiast bez podania CPX-351 i doprowadzenia pacjenta do etapu przeszczepu szansa na wyleczenie jest bardzo mała.
- podkreślił prof. Giebel.
Dodał, że ostatnim lekiem, do którego od września zyskali dostęp chorzy na ostrą białaczkę szpikową, jest gilterytynib
Jest on skuteczny u pacjentów ze szczególnym rodzajem zaburzenia genetycznego - mutacją w genie FLT3. Mutacja ta wiąże się z dużym ryzykiem niepowodzenia tradycyjnej terapii.
- tłumaczył hematolog.
Jeśli u tych chorych nie daje efektu leczenie pierwszej linii chemioterapią w skojarzeniu z midostauryną, lub choroba po pewnym czasie nawraca, to pacjenci kwalifikują się do terapii gilterytynibem.
Dzięki wprowadzeniu tych czterech terapii na listę refundacyjną większość naszych pacjentów z ostrą białaczką szpikową będzie miała obecnie dostęp do nowoczesnego leczenia, stosowanego na świecie.
- podkreślił hematolog.
