Nie są znane żadne leki hamujące lub spowalniające postęp choroby.
– wyjaśnia Prof. Elżbieta Katarzyna Biernacka z Narodowego Instytutu Kardiologii .
Specjalistka wraz ze swymi współpracownikami przeprowadzi badanie, które ma wyjaśnić, czy lek sakubitryl/walsartan może zapobiec progresji choroby u pacjentów z arytmogenną kardiomiopatią prawej komory. Badanie jest finansowe ze środków Agencji Badań Medycznych.
Wyzwanie dla medycyny
Choroby kardiologiczne stanowią największe wyzwanie dla współczesnej medycyny, a chorują na nie także młode osoby. ARVC jest rzadką chorobą serca powodującą postępujące zastępowanie mięśnia sercowego tkanką tłuszczową lub włóknistą. W efekcie dochodzi do zaburzeń rytmu serca, które mogą być groźne dla życia - szczególnie u osób młodych.
Arytmogenna kardiomiopatia prawej komory jest uwarunkowana genetycznie. Może mieć różne objawy, najczęściej manifestuje się kołataniem serca i utratami przytomności w czasie wysiłku, co często się zdarza u osoby nieświadomej swojej choroby. Z czasem pojawiają się objawy niewydolności serca, takie jak obrzęki, powiększenie obwodu brzucha i ograniczenie tolerancji wysiłku. W badaniach dodatkowych stwierdza się nieprawidłowy elektrokardiogram, rozszerzenie prawej komory serca oraz zaburzenia jej kurczliwości, co najlepiej uwidacznia ECHO serca i rezonans magnetyczny.
Mamy nadzieję, że lek (sakubitryl/valsartan), który zaproponujemy naszym pacjentom, powstrzyma progresję ciężkiej choroby, jaką jest arytmogenna kardiomiopatia prawej komory. Lek ten ma wpływać hamująco na włóknienie mięśnia sercowego, a właśnie włóknienie jest przyczyną postępujących zaburzeń kurczliwości i zaburzeń rytmu serca u tych pacjentów.
– tłumaczy prof. Elżbieta Katarzyna Biernacka.
Rekrutacja na badania
Pierwszorzędowym celem wieloośrodkowego, randomizowanego badania ARNI-ARVC jest ocena działania antyremodelingowego i przeciwłóknieniowego sakubitrylu/walsartanu w ARVC, które miałoby zapobiec progresji choroby i przełożyć się na poprawę przebiegu klinicznego: opóźnić lub zapobiec wystąpieniu objawów niewydolności serca i spowodować zmniejszenie arytmii.
Według Agencji Badań Medycznych badaniem objętych zostanie 100 pacjentów z ARVC, rozpoznaną na podstawie obecnie obowiązujących kryteriów diagnostycznych oraz prawidłową lub pośrednio obniżoną frakcją wyrzutową lewej komory (ang. left ventricular ejection fraction, LVEF).
Rekrutacja prowadzona będzie przez 12 ośrodków kardiologicznych w Polsce. Pacjenci będą randomizowani blokowo w stosunku 3:2 do leczenia sakubitrylem/walsartanem lub do grupy kontrolnej. Obserwacja każdego pacjenta będzie prowadzona przez 4 lata.
