Dzięki nowym, istniejącym już lekom AIDS udało się zmienić z choroby śmiertelnej w przewlekłą. Nadal jednak brakuje sposobu na to, aby pacjentów dało się całkowicie wyleczyć.
Zespół z Uniwersytetu w Tel Awiwie na łamach pisma „Nature Biotechnology” przedstawił unikalne podejście, która może to umożliwić.
Badacze zmodyfikowali limfocyty B w taki sposób, że wytwarzają przeciwciała skierowane przeciw HIV w odpowiedzi na obecność tego wirusa. Te należące do białych krwinek komórki naturalnie w organizmie produkują przeciwciała zwalczające wirusy, bakterie i inne patogeny. Powstają w szpiku, a potem wędrują do różnych narządów.
Dotąd tylko garstka naukowców, a my wśród nich, byliśmy zdolni genetycznie zmodyfikować limfocyty B poza organizmem. Dzięki temu badaniu jesteśmy pierwsi, którym udało się tego dokonać wewnątrz ciała i skłonić je do wytwarzania pożądanych przez nas przeciwciał.
- mówi kierujący pracami dr Adi Barzel.
Naukowcy posłużyli się znaną metodą CRISPR, która pozwala zmieniać materiał genetyczny w precyzyjnie wybranym miejscu. Do dostarczenia tego systemu oraz odpowiedniego genu do limfocytów naukowcy wykorzystali natomiast bezpieczne wirusy.
Dzięki temu jesteśmy w stanie zmieniać limfocyty B wewnątrz ciała pacjenta. Używamy dwóch nośników wirusowych z rodziny AAV. Jeden niesie kod dla pożądanego przeciwciała, a drugi dla systemu CRISPR. Kiedy CRISPR przecina wybrane przez nas miejsce w genomie limfocytów B, nakierowuje wprowadzenie dostarczanego genu - tego, który koduje przeciwciała przeciw wywołującemu AIDS HIV.
- wyjaśnia Alessio Nehmad, jeden z badaczy.
W testach na zwierzętach wszystkie potraktowane tą terapią osobniki prawidłowo zareagowały i zaczęły wytwarzać przeciwciała.
Autorzy nowatorskiego podejścia wyjaśniają, że obecnie nie ma genetycznych metod leczenia AIDS, więc możliwości związane z wynalazkiem są zdaniem badaczy „ogromne”.
Stworzyliśmy innowacyjną terapię, która prawdopodobnie może zwalczyć chorobę po jednym zastrzyku, co oznaczałoby niesłychaną poprawę stanu pacjenta. Kiedy zmienione limfocyty B napotkają HIV, stymuluje on je do podziałów, więc wykorzystujemy podstawową przyczynę choroby do jej zwalczania. Co więcej, jeśli wirus zmutuje, limfocyty B także się odpowiednio zmienią, aby móc go dalej zwalczać. Stworzyliśmy więc pierwszą terapię na świecie, która może ewoluować w organizmie, podejmować 'wyścig zbrojeń' i w ten sposób niszczyć wirusy
- wyjaśnia dr Barzel.
Twórcy metody spodziewają się, że w ciągu najbliższych lat będzie nią można już leczyć AIDS.
To nie wszystko - to samo podejście można wykorzystać do leczenia innych chorób zakaźnych, a także niektórych wywoływanych przez wirusy nowotworów, w tym raka szyjki macicy czy głowy i szyi.
