Innowacyjna terapia dla dzieci chorych na glejaka
Do tej pory tego typu badania były dostępne jedynie w krajach zachodniej Europy i USA. Udział w nich polskich pacjentów wymagał pokrycia wysokich kosztów i odbywał się często z inicjatywy rodziców. Teraz może się to zmienić, bowiem naukowcy z Instytutu Pomnika-Centrum Zdrowia Dziecka w Warszawie sprawdzają, czy zastosowana przez nich terapia przyczyni się do wydłużenia życia dzieci z rozlanym glejakiem pnia mózgu (DIGP). Dzięki badaniu pacjenci będą mieli dostęp do nowoczesnej terapii. Badanie sfinansuje Agencja Badań Medycznych.
Wśród chorób nowotworowych wieku dziecięcego, rozlany glejak pnia mózgu jest jednym z najgorzej rokujących guzów. Dotychczas stosowane leczenie jest niesatysfakcjonujące. Dzieci z rozpoznaną chorobą żyją średnio ok. 9-12 miesięcy.
W wyniku zagranicznych konsultacji proponowane są terapie eksperymentalne bez propozycji udziału pacjenta w kontrolowanym badaniu klinicznym. Rodzi to ogromne nadzieje na wyleczenie. Jednocześnie konieczność sfinansowania bardzo drogich eksperymentalnych terapii za granicą zmusza rodziców do prowadzenia publicznych zbiórek i powoduje frustracje. Jak do tej pory nie dokonał się przełom w leczeniu tego nowotworu. Celem badania finansowanego przez Agencję Badań Medycznych jest umożliwienie dzieciom z DIPG przeprowadzenie zarówno całej diagnostyki, jak i ukierunkowanego leczenia w Polsce.
- podkreślono w komunikacie ABM.
Główny badacz w projekcie dr hab. n. med. Bożenna Dembowska-Bagińska poinformowała, że u dzieci w wieku od 3 do 18 lat, u których na podstawie badania rezonansem magnetycznym rozpoznany zostanie DIPG, przeprowadzona będzie biopsja neurochirurgiczna guza.
Pobrany materiał poddany będzie ocenie histopatologicznej i profilowaniu molekularnemu. Następnie pacjenci zgodnie ze standardowym postępowaniem terapeutycznym będą poddani radioterapii. W trakcie napromieniania wszyscy będą otrzymywać syrolimus. Rodzaj leczenia uzupełniającego po zakończonej radioterapii będzie uzależniony od wyników badań molekularnych. Do końca stycznia 2023 r. do badania włączono 14 pacjentów.
- zapowiedziała Dembowska-Bagińska.
Trwa rekrutacja pacjentów z rozlanym glejakiem pnia mózgu.
Ośrodki onkologii dziecięcej w Polsce mają wiedzę, że prowadzone jest badanie w IPCZD i w Górnośląskim Centrum Zdrowia Dziecka im. św. Jana Pawła II i kierują pacjentów do tych dwóch ośrodków.
- poinformowała.
Terapia ma na celu przedłużenia życia, poprawę jego jakości i umożliwienie dzieciom z rozlanym glejakiem pnia mózgu przeprowadzenie kompleksowej diagnostyki i leczenia w Polsce. Badanie może przyczynić się też do opracowania optymalnego leczenia dla tych pacjentów poprzez identyfikację istotnych dla terapii markerów molekularnych, dostosowanie rodzaju produktu leczniczego do wskazanych markerów oraz ocenę ich bezpieczeństwa i skuteczności.
Zapowiadane jest też powstanie unikatowego narzędzia wspomagającego opracowanie optymalnego leczenia dla pacjentów onkologicznych.
Utworzenie repozytorium danych genetycznych uzyskanych z materiału pobranego od przewidywanych 80-100 pacjentów z DIPG będzie unikalną w skali światowej bazą danych molekularnych i może być wykorzystane w innych badaniach nowotworów wieku rozwojowego. Po zakończeniu badania planujemy opracować algorytm diagnostyczno-terapeutyczny dla pacjentów z DIPG.
- powiedziała dr hab. n. med. Dembowska-Bagińska.
Źródło: Niezlezna.pl, PAP
