Szansa dla osób cierpiących na choroby rzadkie. Powstają nowe leki
Eksperci zwracają uwagę na dynamiczny rozwój nowych leków dedykowanych pacjentom z rzadkimi chorobami, którzy dotąd nie mieli dostępu do skutecznej terapii. Zdaniem specjalistów wprowadzenie nowych preparatów powinno być priorytetowe, ponieważ każdy nowy lek stanowi kolejną nadzieję dla pacjentów z rzadkimi schorzeniami.
Lekarze zwracają szczególną uwagę na znaczenie dostępności leków oraz kompleksowej opieki w leczeniu chorób rzadkich. Wciąż istnieją jednak wyzwania związane z diagnostyką, a czasami pacjenci muszą odbyć wiele hospitalizacji zamiast przeprowadzenia dokładnych badań genetycznych.
Pomimo postępu w leczeniu chorób rzadkich i wdrożeniu wielu innowacyjnych terapii, nadal wielu pacjentów doświadcza tzw. odysei diagnostycznej, dlatego wdrożenie nowoczesnych metod diagnostycznych jest niezbędne.
Resort Zdrowia zapewnia, że trwają prace nad dopuszczeniem nowoczesnej diagnostyki do wykazu świadczeń gwarantowanych, co umożliwi lepszy dostęp pacjentów do skutecznych terapii.
Eksperci zwracają uwagę, że ostatnio pojawiło się wiele nowych możliwości leczenia pacjentów z rzadkimi chorobami.
Nigdy wcześniej w historii czegoś takiego nie było. To jest przełom i mam nadzieję, że ten trend się utrzyma i w niedługim czasie będziemy mieli dostęp do tych leków dla wszystkich pacjentów”.
– mówi Stanisław Maćkowiak, prezes Federacji Pacjentów Polskich.
Eksperci podkreślili, że refundacja nowych terapii poprawia dostępność do skutecznych leków dla polskich pacjentów, jednak wciąż istnieje wiele potrzeb. Spore znaczenie w tym kontekście ma na przykład leczenie enzymatyczne dla pacjentów z ultrarzadkimi chorobami, takimi jak niedobór lizosomalnej kwaśnej lipazy (LAL-D) czy hipofosfataza dziecięca (HPP). Mimo pewnych postępów, wciąż nie wszystkie terapie są objęte refundacją, co ogranicza dostęp pacjentów do nowoczesnych leków.
Innowacyjne leki, takie jak tafamidis dla pacjentów z amyloidozą transtyretynową z kardiomiopatią (ATTR-CM), mogą znacząco poprawić jakość życia pacjentów z chorobami rzadkimi, ale w Polsce jeszcze nie są objęte refundacją.
Eksperci zwracają również uwagę na nowe leki stosowane w większych odstępach czasu, co jest bardziej wygodne dla pacjentów i zmniejsza liczbę wizyt szpitalnych. Przykładem są leki stosowane w atypowym zespole hemolityczno-mocznicowym (aHUS), gdzie obecnie oczekuje się na wprowadzenie leku rawalizumabu, co może poprawić jakość życia pacjentów.
Źródło: Niezalezna.pl, PAP
