Urząd Patentowy Rzeczypospolitej Polskiej przyznał Uniwersytetowi Gdańskiemu patent na wynalazek pt. „2-izotiocyjanianoetylobenzen do zastosowania w leczeniu choroby Huntingtona”. Dzięki niemu w przyszłości możliwe będzie opracowanie pierwszego leku na tę chorobę, który będzie minimalizował jej przyczynę, a nie jedynie łagodził jej objawy.
- O sukcesie gdańskich naukowców poinformowała Monika Rogo z biura rzecznika prasowego Uniwersytetu Gdańskiego.

Twórcami wynalazku są: prof. dr hab. Anna Herman-Antosiewicz, dr Aleksandra Hać z Katedry Biologii i Genetyki Medycznej oraz mgr Joanna Brokowska z Katedry Biologii Molekularnej.

Istotą wynalazku jest nowe zastosowanie 2-izotiocyjanianoetylobenzenu, związku naturalnie występującego w roślinach kapustowatych, do wytwarzania leku aktywnie hamującego kumulację złogów nieprawidłowego białka, co jest przyczyną choroby Huntingtona. Złogi te zaburzają prawidłowe funkcjonowanie komórek nerwowych i prowadzą do ich śmierci, a 2-izotiocyjanianoetylobenzen nie tylko zapobiega ich gromadzeniu, ale też przyspiesza ich usuwanie. Co istotne, związek ten jest stosunkowo bezpieczny dla innych, prawidłowych komórek. To wszystko czyni go obiecującym lekiem w tej chorobie neurodegeneracyjnej (a pewnie i innych, u podłoża których leży gromadzenie nieprawidłowych białek w komórkach nerwowych), lekiem o minimalnej toksyczności dla zdrowych komórek.
- wyjaśniła w komunikacie prasowym prof. Herman-Antosiewicz.

Opatentowany związek może być wykorzystany jako potencjalny lek w chorobie Huntingtona.

Wykorzystanie tego związku może umożliwić komórkom przeżycie pomimo posiadania przez nie wadliwej kopii genu kodującej toksyczną formę białka huntingtyny, poprzez zahamowanie powstawania tego toksycznego białka i umożliwienie jego efektywnego usuwania przez komórkę. W efekcie związek ten mógłby chronić komórki nerwowe od śmierci, będącej główną przyczyną neurodegeneracji w chorobie Huntingtona, a zatem zapobiegałby lub spowalniałby rozwój tej choroby.
- poinformowała Rogo.

Pląsawica Huntingtona (nazywana też chorobą Huntingtona) to postępująca choroba neurodegeneracyjna, która powoduje obumieranie neuronów w mózgu. Niektórzy pacjenci opisują ją jako połączenie chorób Parkinsona, Alzheimera oraz choroby neuronów ruchowych.
Objawia się zaburzeniami emocji (zmiany nastroju, drażliwość, depresja) i upośledzeniem pamięci oraz koordynacji fizycznej, zwykle po ukończeniu przez chorego 30. roku życia. Choroba zabija powoli - w ciągu 10 do 20 lat od wystąpienia objawów. Można łagodzić objawy, ale nie udawało się dotychczas powstrzymać jej postępu. To choroba występująca u 7 do 10 osób na 100 tys. osób, dotykająca w równym stopniu mężczyzn i kobiety.