Hematolodzy i przedstawiciele grup pacjentów mówili o tym w środę na konferencji prasowej transmitowanej online.

Zwracali uwagę, że oprócz szybkiej diagnostyki, pacjenci z ostrymi białaczkami powinni mieć możliwość szybkiego dostępu do najskuteczniejszych terapii, które bądź pozwolą wyleczyć białaczkę, bądź znacznie wydłużą przeżycie chorych. Co ważne, w ostatnim czasie pojawiły się nowe leki, które znacznie poprawiają rokowania pacjentów.

Białaczki ostre to stan naglący w hematologii, to stan który wymaga bardzo szybkiej diagnostyki i najszybszego wdrożenia leczenia. Mało jest takich chorób, gdzie czas jest tak istotny jak tutaj.
- zaznaczyła prof. Joanna Góra-Tybor z Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

Jak przypomniała, wyróżnia się dwa zasadnicze typy ostrych białaczek: ostra białaczka limfoblastyczna (ALL) oraz ostra białaczka szpikowa (AML). Ich objawy są mało specyficzne. Są to: gorączka niewiadomego pochodzenia, różne infekcje (np. zapalenie gardła) z powodu spadku liczby białych krwinek, krwawienie z powodu małopłytkowości (niedoboru płytek krwi) oraz zmęczenie i osłabienie z powodu niedokrwistości.

Na ogół pacjenci z tych powodów trafiają do lekarza pierwszego kontaktu. Z powodu pandemii kontakt z lekarzami jest teraz utrudniony, ale chciałam podkreślić, żeby nie lekceważyć takich objawów jak przedłużająca się infekcja, niewyjaśniona gorączka czy objawy skazy krwotocznej.
- powiedziała prof. Góra-Tybor. 

Lekarz podstawowej opieki zdrowotnej powinien wtedy jak najszybciej skierować pacjenta na morfologię krwi.

U pacjentów, którzy trafiają z podejrzeniem ostrej białaczki do ośrodków hematologicznych, przeprowadza się szczegółową diagnostykę, w tym badania genetyczne i molekularne, pozwalające określić rodzaj białaczki. Diagnostyka musi być przeprowadzona szybko, żeby można było dobrać pacjentowi jak najlepszą, zindywidualizowaną ścieżkę leczenia, tłumaczyła specjalistka.

Prof. Wiesław Wiktor Jędrzejczak z Kliniki Chorób Wewnętrznych Hematologii i Onkologii, Samodzielnego Publicznego Centralnego Szpitala Klinicznego w Warszawie zaznaczył, że o wyborze leczenia chorych na ostrą białaczkę decyduje w dużym stopniu wiek i obecność chorób współistniejących. Pacjenci młodsi i silniejsi są przygotowywani do przeszczepienia szpiku z intencją wyleczenia. 

Osoby starsze i osoby z chorobami towarzyszącymi nie mają szansy przeżycia zabiegu przeszczepienia komórek krwiotwórczych. W związku z tym, tu wszystko sprowadza się do walki o wydłużenie przeżycia chorego, w maksymalnie dobrym komforcie. Czasem jest to przedłużenie życia o wiele lat.
- powiedział hematolog.

Jak przypomniał, żeby pacjentowi można było przeszczepić szpik (komórki krwiotwórcze) trzeba najpierw uzyskać całkowitą remisję białaczki. Remisję (wycofanie choroby) potwierdza się na podstawie spadku liczby komórek nowotworowych we krwi.

U części chorych udaje się to osiągnąć przy pomocy klasycznej chemioterapii. Jednak u pewnego odsetka pacjentów – w ostrej białaczce szpikowej u 20-40 proc. - nie uzyskuje się remisji.

Jeżeli nie uzyskamy remisji, to przeszczepienie komórek krwiotwórczych ma stosunkowo niewielką skuteczność, a dużą toksyczność.
- zaznaczył prof. Jędrzejczak.

Dlatego grupa pacjentów, których można by wyleczyć z białaczki dzięki przeszczepowi, zostaje pozbawiona tej szansy i można im jedynie przedłużać życie farmakoterapią.

Dla części chorych na ostre białaczki nadzieją są nowe leki celowane molekularnie. Działają one na konkretne zmiany genetyczne, które są obecne w komórkach nowotworowych u danego pacjenta.

W przypadku ostrej białaczki szpikowej pojawił się lek celowany o nazwie gemtuzumab ozogamycyny. Jest on połączeniem leku cytostatycznego, niszczącego komórki nowotworowe, z przeciwciałem, dostarczającym lek precyzyjnie do komórek białaczkowych. Terapia ta zastosowana u części pacjentów z ostrą białaczką szpikową (z dodatnimi wynikami badań w kierunku receptorów CD33) zwiększa ich szansę na remisję choroby i przeszczepienie szpiku, które jest jedyną szansą na wyleczenie. Nie jest ona na razie refundowana polskim chorym.

Prof. Góra-Tybor przypomniała, że do leczenia ostrej białaczki limfoblastycznej są zarejestrowane dwa nowe leki - przeciwciała monoklonalne. Do jednego z nich - o nazwie blinatumomab - chorzy mają już dostęp w ramach programu lekowego. Jednak u części chorych mimo to dochodzi do nawrotu choroby i jej oporności na leczenie. Dlatego pacjenci i lekarze starają się też uzyskać dostęp do drugiego leku o nazwie inotuzumab ozogamycyny.

Jest o tyle istotne, że ze względu na różny profil toksyczności te dwa leki są przeznaczone dla nieco innych chorych. Dlatego byłoby idealnie gdybyśmy mieli dostęp do obydwu.
- oceniła hematolog.