CAR-T to obecnie najbardziej zaawansowana i spersonalizowana technologia, jaką stosuje się w leczeniu chorób hematoonkologicznych. Wykonują ją na razie nieliczne ośrodki na świecie, ale wkrótce będzie ich coraz więcej, także w Polsce, bo z terapią tą wiązane są ogromne nadzieje. Jako leczenie ostatniej szansy jest przygotowywana indywidualnie dla każdego pacjenta, aby ponownie zaaktywizować jego układ immunologiczny do walki z komórkami nowotworowymi. W Polsce są już pierwsi pacjenci leczeni terapią CAR-T, ale zastosowaną za granicą.

Terapia polega na tym, że lek przygotowuje się z własnych komórek pacjenta odpowiedzialnych m.in. za odporność przeciwnowotworową, które są w taki sposób modyfikowane genetycznie, żeby rozpoznawały rozwijający się u niego nowotwór. Łączą się one z komórkami nowotworowymi i niszczą je bez szkody dla zdrowych komórek

- wyjaśniła prof. Lidia Gil, kierownik Kliniki Hematologii i Transplantologii Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu

Chodzi o limfocyty T - komórki odpornościowe wytwarzane w szpiku kostnym i dojrzewające w grasicy. U chorych na nowotwory przestają odróżniać komórki zmutowane i nie atakują ich, co umożliwia rozwój choroby nowotworowej. Terapia CAR-T ma przywrócić im tę umiejętność. W tym celu po pobraniu są one zamrażane i przekazywane do laboratorium, gdzie poddawane są modyfikacji genetycznej.

Modyfikację limfocytów dla polskiego pacjenta przeprowadzono w laboratorium w Santa Monica w Kalifornii (w Polsce żaden ośrodek nie potrafi jeszcze tego robić i nie wiadomo, kiedy będzie to możliwe). Polega ona tym, że do DNA limfocytu T przy użyciu wirusa wszczepia się gen kodujący receptor rozpoznający antygen specyficzny dla nowotworu, z którym ta komórka ma walczyć. Jest to receptor CAR, stąd nazwa terapii – CAR-T (literka T dotyczy limfocytu T).

Przeprogramowane komórki przekazano do Poznania, gdzie wszczepiono je mężczyźnie choremu na chłoniaka opornego na zastosowane wcześniej leczenie. W metodzie tej są one podawane w jednorazowym wlewie dożylnym trwającym około 30 minut. To drugi najtrudniejszy etap tej terapii, dlatego do jej zastosowania wybierane są wyselekcjonowane ośrodki, które mają duże doświadczenia w przeszczepach komórek szpiku kostnego, bo sposób postępowania w obu przypadkach jest podobny. Trudny jest również trzeci etap po zabiegu, szczególnie pierwsze dziesięć dni.

Najgroźniejsze powikłania to wywołany rozpadem komórek nowotworowych tzw. wyrzut cytokin, który może doprowadzić do niewydolności narządów oraz zaburzenia neurologiczne, w tym głównie encefalopatia (uszkodzenie mózgu). Hematolodzy potrafią sobie z tym radzić, ponieważ sytuacja ta jest podobna do następującej po przeszczepach szpiku.

Nie wiadomo jeszcze czy terapia CAR-T zapewnia trwałe wyleczenie, zbyt krótki jest jeszcze okres obserwacji. Metodę tę po raz pierwszy zastosowano w 2012 r. w Filadelfii w USA, w leczeniu opornej na terapie ostrej białaczki limfoblastycznej. Od tego czasu jest ona wykorzystywana coraz częściej, choć wciąż jedynie u pojedynczych pacjentów. Z dotychczasowych badań wynika jednak, że odpowiedź na leczenie uzyskuje się u zdecydowanej większości chorych.